El ensayo, en el que han participado 45 pacientes que no respondían adecuadamente a los tratamientos convencionales, perseguía evaluar el efecto de la inyección del gen de la enzima descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) en los núcleos subtalámicos de los afectados por Parkinson y compararlo con la respuesta a una intervención quirúrgica simulada.
El gen se introduce en este núcleo del cerebro mediante un vector (un virus) que se integra en el ADN de las neuronas. Una vez allí, la célula nerviosa empieza a producir la enzima GAD que segrega un neurotransmisor (GABA), cuyos niveles están anormalmente reducidos en estos pacientes. Como consecuencia de esta escasez de GABA, la actividad de núcleo subtalámico aumenta y da lugar a falta del control de los movimientos voluntarios, rigidez y temblor.
La estimulación cerebral profunda se utiliza desde hace muchos años porque es capaz de controlar estos síntomas. Pero "tiene el inconveniente de que el paciente tiene que estar con los electrodos implantados, la batería que los alimenta, etc.", explica José López Barneo, del Instituto de Biomedicina de Sevilla. "Desde hace un tiempo se están diseñando métodos que tengan ese mismo resultado pero a través de otros mecanismos", añade. Por eso, indica el estudio, "la terapia génica puede ser una alternativa terapéutica".
Los primeros datos cosechados por NLX-101 aparecieron hace unos años, cuando quedó demostrada su seguridad (al menos a corto plazo). Pero no se había probado en un ensayo de doble ciego –importante porque el efecto placebo es muy evidente en los pacientes con Parkinson–, cosa que Peter LeWitt, de la Universidad Estatal de Wayne (EEUU), y sus colegas presentan ahora en 'The Lancet'.
Resultados preliminares
Los participantes fueron divididos en dos grupos que recibieron una inyección de GAD o bien una intervención quirúrgica en la que no se les hizo nada. Al cabo de seis meses, los síntomas motores habían mejorado un 23,1% entre los tratados y un 12,7% en el resto. "Una diferencia pequeña, aunque significativa e interesante", asegura López Barneo, que obliga a "esperar un poco" antes de sacar conclusiones.
"Se trata del primer resultado positivo de un estudio doble ciego con una terapia génica" para este trastorno, destaca Michael Hutchinson, de la Universidad de Nueva York (EEUU), en un editorial titulado '¿Por fin una terapia génica para el Parkinson?'. Pero, matiza, a pesar de los buenos resultados, fruto del meticuloso trabajo de los investigadores, "aún quedan varias preguntas por responder".
"Cuestiones como cuánto tiempo se mantiene el efecto observado", indica López Barneo. "Seis meses es un tiempo algo corto, porque muchos pacientes con Parkinson experimentan mejoría en los primeros meses pero después ésta no se mantiene", añade. "La clave será la magnitud y el mantenimiento de este beneficio".
A falta de más resultados, este estudio, que "pretende ser, sobre todo, una prueba de concepto", es un "paso crucial" para lograr que la terapia génica llegue a la clínica y "justifica el desarrollo continuo de AAV2-GAD [NLX-101] para el tratamiento del Parkinson", concluyen los investigadores.
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